Germline基因疗法的先驱,美科学家首次编辑人类胚胎基因

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作者:张章 来源:科学网 www.sciencenet.cn 发布时间:2017/7/31 11:14:30
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在今天发表在自然医学杂志上的一篇社论中,一位国际知名的胚胎学家和他的儿子在使用基因编辑工具预防遗传性疾病方面提出了理由。

Shoukhrat Mitalipov

澳门新萄京8522 ,OHSU胚胎细胞和基因治疗中心主任Shoukhrat Mitalipov博士与他17岁的儿子Paul
Mitalipov共同撰写了社论。Don
Wolf,博士,俄勒冈州波特兰市OHSU医学院妇产科名誉教授,也是合着者。

图片来源:OHSU/KRISTYNA WENTZ-GRAFF

在去年世界上第一批基因编辑婴儿在中国发现之后,作者们反对最近暂停种系基因编辑的呼吁

近日,有媒体报道称,美国俄勒冈州波特兰市的一个研究团队修改了人类胚胎的基因。这是美国科学家首次编辑人类胚胎基因。

  • 这一发展在科学界受到广泛谴责。

该研究由俄勒冈卫生科学大学的Shoukhrat
Mitalipov领衔,研究人员利用CRISPR基因编辑技术,修改了大量单细胞胚胎的DNA。《麻省理工学院技术评论》透露,相关人员表示,该论文即将发表,但这之前不能透露任何信息。

他们写道:虽然这种即时反应是可以理解的,但包括中国在内的30多个国家已经制定了禁止对人类种系进行遗传修饰的法规和法律。因此,一个紧迫的问题不是额外的暂停或禁令,而是如何加强全球现有的法规。

该报道称,直到现在,大部分美国科学家仍对人类基因编辑等争议课题敬而远之。而由于编辑人类胚胎基因涉及伦理道德问题,美国政府目前禁止联邦资金资助此类研究。据统计,目前全球范围内已发表的有关编辑人类胚胎基因的3篇论文全部由中国科学家撰写。

虽然他认为中国实验在科学上是过早的,道德上不负责任,但Mitalipov说种系基因疗法在预防遗传性疾病方面具有巨大的潜力。科学家已经发现了超过10,000个单一的基因突变,这些突变累积地影响着全球数亿人,在许多情况下,治疗方案极其昂贵,有限或不存在。

现在,Mitalipov相信是时候打破现状了。Mitalipov因成功培育出克隆猴胚胎以及从事人类胚胎干细胞研究而知名。他认为相关技术能安全且有效地修正能引起遗传病的缺陷基因。他表示,虽然没有胚胎被允许发育超过几天,也从来没有任何意图将它们植入子宫,但这些实验可能是第一批通往基因修改人类旅途上的一个里程碑。

今天发表的观点为通过体外受精或IVF安全地将种系基因治疗带给患者和家庭铺平了道路。

据悉,在该最新研究中,Mitalipov团队利用患遗传病男性所捐的精子,培育出数十个早期阶段的人类胚胎,并在卵子受精时进行CRISPR编辑,以克服基因编辑遇到的问题,最终证明编辑人类胚胎基因将有助根除或修正导致遗传性疾病的基因。

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